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北京2026年7月27日 美通社 -- 近日,晶泰科技(2228.HK)宣布其自主研发的全球首个基于 “生成式AI+第一性原理” 的干湿闭环 siRNA 药物开发平台 Kodexia™ 迎来关键里程碑,并在 CPIC 2026 首届大国新药全球会议上公布了多款自研管线的最新进展。作为公司 “AI+机器人” 智能药物研发平台向核酸药物模态的延伸,Kodexia™ 平台在一款面向 IgA 肾病的 siRNA 管线中仅用 7 个月,便获得非人灵长类(NHP)药效数据,活性与长效性均优于同靶点的临床阶段参照分子,有望于近期即项目立项后 9 个月内确定PCC分子(临床前候选化合物),研发周期较行业平均的 12 到 18 个月显著缩短。该临床前平行对照试验数据初步验证了平台 AI 模型在活性与长效性预测上的准确度,也表明 Kodexia™ 具备产出高竞争力候选分子的能力,进一步拓展了公司在核酸药物发现领域的技术边界与商业化空间。
AI+第一性原理驱动siRNA研发,拓展核酸药物市场蓝海
当前,siRNA 药物正处于高速发展期。据行业统计,仅 2026 年上半年,全球相关交易已超 10 笔,总金额近百亿美元,反映出国际制药巨头对该赛道资产的强烈需求与溢价意愿。然而,序列与修饰优化割裂、专利壁垒、体内转化效率与肝外递送受限等挑战制约了 siRNA 药物的广泛应用。
针对上述行业痛点,晶泰科技构建了以 AI 为中心(AI-centric)的核酸药物开发平台 Kodexia™,将 AI 能力贯穿于序列设计、修饰推荐、实验验证、递送优化与知识产权布局的全过程。Kodexia™ 的核心设计模块融合了 siRNA 沉默机制、RNA 热力学与结构特征等第一性原理和机制知识,可针对体外活性、体内转化、长效性、脱靶和安全性等关键终点分别进行训练与协同优化,避免在单一指标上获得局部最优,从而在兼顾药效和安全性的同时,高效筛选出具备差异化优势和专利自由度的候选分子。
与传统 “先设计、再逐项验证” 的串联流程不同,Kodexia™ 能够并行推进多个靶点项目,进一步提升了研发效率。借助这一系统性的平台优势,Kodexia™ 能显著缩短siRNA药物的早期研发周期,分子设计效率较传统研发模式提升近 3 倍,首轮体内验证命中率超过50%。
在 siRNA 药物递送这一行业关键瓶颈上,晶泰科技已搭建 AI 驱动的递送研发平台,将递送系统作为与 siRNA 序列协同设计的组成部分。依托团队在大分子、小分子和脂质纳米颗粒(LNP)等方向积累的 AI 研发经验,平台可对递送载体和靶向配体进行多目标设计与优化。目前,相关能力已用于肾脏、脾脏和脂肪等组织的递送研究,为拓展肝外适应症提供技术储备。
此次管线项目仅用 7 个月便推进至 NHP 体内验证,并向 PCC 确认阶段迈进;在与同靶点临床阶段参照分子的平行对照试验中,该候选分子表现出更强的体内药效活性和更持久的作用时间。这既验证了平台预测模型的可靠性,也为该管线赋予了潜在的差异化竞争优势与后续对外授权(License-out)价值。未来,随着高质量数据和高精度模型持续迭代,Kodexia™ 平台有望进一步提升 siRNA 药物研发效率,缩短从靶点到 PCC 的周期,提高管线资产的产出确定性与商业化转化效率。
数据驱动干湿实验双向闭环,加速siRNA从分子设计到管线开发
Kodexia™ 由晶泰科技高祥瑞博士带领的人工智能与生物医药跨学科团队研发。区别于侧重经验规则或单点计算的传统辅助工具,Kodexia™ 将数据、AI 设计与自动化实验整合为一套完整的研发体系,形成 “设计验证反馈” 的干湿闭环。在数据层面,平台已快速积累数万条体内外实验数据,并随管线推进持续反哺生成万级独有高价值数据;在底层算法层面,平台将第一性原理与生成式、判别式 AI 深度结合,利用专属 AI 模型进行 siRNA 分子设计,同步兼顾体内外沉默效率、脱靶毒性、长效性与可专利性等多维目标,在庞大的序列与修饰空间中实现全局寻优;在实验验证层面,依托晶泰科技自动化实验能力,平台每周可开展 500 余项体外实验和 30 余项体内实验。
目前,Kodexia™ 已完成从概念验证向管线资产的跨越,在代谢、肾病、双靶及肝外递送等前沿方向,布局了 5 条差异化的 siRNA 管线。其中,超半数管线已完成体内药效评价,动物数据表现优异,最快管线已进入 PCC 阶段。这些管线资产的稳步推进,不仅验证了平台在多靶点、肝外递送与复杂疾病场景下的研发能力,未来也将通过联合研发、资产共研及对外授权等模式探索商业转化路径,并持续反哺平台数据积累与模型迭代,形成 “研发-数据-收入” 的正向循环。
随着 Kodexia™ 等 AI 平台在多个领域实现高质量交付,晶泰科技横跨小分子、抗体、多肽、核酸等多种药物模态的智能药物研发平台正持续拓展可成药空间。公司期待与全球药企及生物科技伙伴就 Kodexia™ 平台赋能、资产共研与对外授权展开合作,共同推进下一代 RNAi 疗法的临床转化,为行业及社会创造长期价值。
关于晶泰科技
晶泰科技(“XtalPi Holdings Limited”,股份简称:晶泰控股,XTALPI,股票代码:2228.HK)由三位麻省理工学院的物理学家于 2015 年创立,是一个基于量子物理、以人工智能赋能和机器人驱动的创新型研发平台。公司采用基于量子物理的第一性原理计算、人工智能、高性能云计算以及可扩展及标准化的机器人自动化相结合的方式,为制药及材料科学(包括农业技术、能源及新型化学品以及化妆品)等产业的全球和国内公司提供药物及材料科学研发解决方案及服务。
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