广州2026年8月18日 美通社 －－ 2026年8月18日，云舟生物和致力于利用人工智能推动病毒载体工程创新的Lir Therapeutics宣布达成战略合作。双方将整合各自的技术优势，利用人工智能，共同开展AAV衣壳优化，在提升生物学性能的同时，进一步改善其可制造性和临床转化潜力，推动高潜力AAV的临床转化。

聚焦AAV开发的关键挑战

随着基因治疗的快速发展，AAV载体的组织靶向性和治疗效力不断提升，但许多具有潜力的衣壳仍难以从早期研发走向临床。其中一个重要的挑战便是生物学性能和可制造性之间难以平衡。

一些具有良好组织嗜性或递送效力的衣壳，一经放大生产，就会面临产量、工艺稳定性和终产品质量等问题；而对生物学性能的优化，有时也意味着更高的剂量和更复杂的生产要求。

如何在提升生物学性能的同时，兼顾生产效率、终产品质量和临床转化能力，是当前AAV研发的重要课题。

基于这一共识，云舟生物和Lir Therapeutics的此次合作将可制造性纳入早期载体设计阶段的重要考虑因素，在优化生物学性能的同时，同步评估其生产和开发潜力，从源头平衡性能和量产能力。

AI赋能高潜力衣壳优化

此次合作将把云舟生物在AAV发现、衣壳工程、工艺开发和GMP生产方面的专业能力，和Lir Therapeutics自主研发的nAAVigator^®人工智能平台相结合。

按合作计划，Lir Therapeutics将利用其AI驱动的nAAVigator^®平台及“环内实验”（lab－in－the－loop）优化流程，对云舟生物DeepCap™平台发现的部分高潜力AAV衣壳进行进一步优化。

双方不会从头设计全新的衣壳，而是对已展现出生物学潜力的高性能衣壳进行优化：在保持或进一步提升其治疗性能的同时，通过工程改造，改善其可制造性。

双方将重点围绕以下方向开展衣壳优化：

• 提升生产效率与工艺稳健性
• 提高完整衣壳产量及终产品质量
• 降低潜在治疗剂量
• 增强组织特异性，减少脱靶递送及免疫识别

Lir Therapeutics将计算蛋白质工程与实验验证相结合，通过此次合作，双方将进一步推动nAAVigator^®平台的快速迭代优化，形成AI设计、实验验证与制造评估的闭环，从生物学性能、生产开发到临床转化等多个维度同步提升AAV衣壳性能。

加速AAV的临床转化

云舟生物首席科学家蓝田博士表示：“基因治疗需要的不只是性能更好的AAV衣壳，更需要能够真正走向临床、惠及患者的衣壳。许多具有潜力的载体在进入生产和临床阶段后，往往会面临新的挑战。通过我们在衣壳工程和临床转化开发方面的经验与Lir Therapeutics的AI平台相结合，我们希望更早地解决这些问题，开发能够贯穿整个研发流程、满足临床转化需求的载体。”

Lir Therapeutics首席执行官Killian Hanlon表示：“AI的价值最终需要通过解决真实的生物学问题来体现。Lir致力于解决基因治疗面临的关键挑战，包括降低给药剂量、提升组织靶向性和实现免疫逃逸，彻底革新病毒载体工程。同时，我们很高兴与云舟生物开展合作，并进一步验证AI驱动的设计如何帮助具有临床潜力的AAV衣壳在生物学功能、可制造性和转化潜力等多个方面实现优化。”

随着人工智能在CGT领域的应用越来越广泛，两家公司都认为，未来的重大突破，将诞生于计算设计、实验研发能力和真实开发经验的深度结合，此次合作正是基于这一理念。

双方将针对特定治疗领域，对多个高潜力候选衣壳进行AI辅助的迭代工程改造、实验验证与生产评估，持续优化载体性能。相关数据也将用于进一步完善云舟生物的AAV衣壳产品组合，并为双方未来开展更多治疗领域的合作创造新的机会。

通过此次合作，云舟生物和Lir Therapeutics也将探索更加一体化的AAV开发模式，从研发早期，就同步考虑生物学性能、可制造性与临床转化，推动具有潜力的AAV衣壳更快走向临床。

真正优秀的载体，不仅要在实验室中表现出色，更需要能够稳定生产、实现规模化开发，并最终满足临床转化需求。