美国丹佛,2026年 —— 近日,备受瞩目的第22届寡核苷酸治疗年会(22nd Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society, OTS 2026)在美国科罗拉多会议中心(Colorado Convention Center)盛大举行。作为全球寡核苷酸疗法及前沿RNA技术领域的高规格国际学术盛会,本届大会吸引了来自世界各地的顶尖科学家、生物医药企业代表及行业领袖。
国为 GOWELL 集团(成都国为)旗下创新药研发中心TECHGOWELL携其在肺部小核酸递送领域的最新突破性进展重磅亮相,并以壁报展示(Poster Presentation)形式向全球同仁分享了题为 《Beyond the liver: a modular siRNA platform for pulmonary delivery and preclinical evaluation of RAGE-targeting GW908》 的研究成果,引发了与会专家的广泛关注与热烈讨论。

突破肝脏递送瓶颈,国为进入肺部siRNA递送领域
长期以来,小核酸(siRNA)药物在靶向肝外组织(特别是肺部疾病)时面临着递送效率低、生物利用度不足等行业痛点。Techgowell本次展示的模块化多价siRNA偶联平台(Modular Multivalent siRNA Conjugate Platform)正是为攻克这一核心难题而开展的技术探索。
该平台创新性地引入了可互换的靶向配体、生物正交连接位点、多价连接子模块以及算法优化的siRNA修饰技术,旨在实现高效的肺部靶向与长效基因沉默。

围绕该平台,公司重点展示了核心候选药物 GW908(靶向RAGE,拟探索慢性阻塞性肺疾病COPD和哮喘等适应症,目前处于临床前研究阶段)的研究数据:
1. 长效基因与蛋白沉默效果观察:在AGER人源化小鼠模型中,与对照组相比单次气管内(IT)给药GW908可使肺部RAGE mRNA在第14天时降低超过90%,并且靶蛋白水平在长达56天的监测期内持续维持约80%的抑制效果。单次气管内给予GW908在非人灵长类动物(猴)体内实现了长达84天的靶蛋白持续敲低。
2. 临床前药效模型数据研究结果:①OVA(卵清蛋白)诱导的人源化RAGE小鼠模型(经典的 2 型、Th2过敏性炎症)中显示, GW908组支气管肺泡灌洗液中的嗜酸粒细胞(EOS)计数降低,同时压低 2 型细胞因子 IL-5 和 IL-13(BALF 与肺组织)水平,并改善气道高反应性——与对照组相比用乙酰甲胆碱激发后的小鼠肺功能指标 Penh 恢复到接近正常基线。②通过rIL-33刺激的人源化RAGE小鼠模型(固有免疫主导的混合型炎症,更接近中性粒细胞表型)研究发现, GW908 与对照组相比GW908 显著降低 BALF 中的中性粒细胞和嗜酸粒细胞,抑制 IL-6,并降低肺组织 TNF-α。上述结果提示,GW908在两类炎症表型模型中均观察到作用。
3. 优异的肺部靶向特异性:大鼠药代动力学与组织分布研究显示,雾化吸入24小时后,肺部药物浓度占肺、肝、肾总测量值的96.2%,展现出肺部靶向偏好与较低系统暴露风险。
4. 临床前安全性观察:在SD大鼠的重复给药吸入毒理研究中,未见与受试药物相关的毒性反应(涵盖临床观察、体重、血液学、生化学、呼吸功能及组织病理学)。体外测试条件下未见细胞毒性及非特异性天然免疫激活。
此外,最新研究进一步提示了GW908对非2型/中性粒细胞性炎症因子的控制作用:在弹性蛋白酶(PPE)诱导的小鼠肺部炎症模型中,GW908可显著抑制造模导致的嗜酸、中性粒细胞增加,并明确下调多个II型/非II型炎症因子的水平。
深化国际学术对话,输出中国小核酸研发力量
会议期间,TECHGOWELL 科研团队赴现场参与学术交流,与来自全球跨国药企、创新生物技术公司的专家学者,围绕肝外核酸递送、吸入式 siRNA 分子设计、药效与安全性评价、RNASCOPE 技术应用等议题开展充分交流。
声明:GW908 尚末获得任何国家或地区药品监管机构的上市批准,所载信息不构成对产品安全性、有效性的承诺或保证,亦不构成投资建议或医疗建议。

此次登上 OTS 国际学术舞台,是 TECHGOWELL 自研肺部 siRNA 技术平台对外输出的重要节点,标志着集团在突破肝脏靶向局限、布局吸入式肺部核酸药物的研发道路上取得阶段性进展。未来,公司将继续推进肺部siRNA平台的深化临床前评估,推动更多创新管线的转化落地。
关于TECHGOWELL
TECHGOWELL成立于2020年,是国为GOWELL集团(成都国为)旗下快速发展的创新药研发中心,致力于开发能够改善呼吸疾病患者生活质量、守护患者生命健康的创新药物。公司研发团队由在基因遗传、AI算法、配体递送、医学临床研究、药理非临床研究、新型吸入制剂、核酸合成与分析等领域拥有丰富经验的科学家组成。通过持续自主创新,已在小核酸递送领域形成系列产品管线,主要研究方向涵盖慢性阻塞性肺疾病(COPD)、哮喘(Asthma)与特发性肺纤维化(IPF)等呼吸系统疾病领域。
*本文稿仅供参考,不构成任何投资建议或对未来事件的承诺。公司的研发进展存在不确定性,实际结果可能因多种因素而与预期存在重大差异。
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