填补知识空白为何对患者、医疗保健和创新至关重要。

欧洲约有2700万至3600万1人罹患罕见病，但目前仅约6%的患者能获得经批准的治疗方案2。诊断与治疗进展常因知识缺口受阻，包括缺乏清晰可靠且便于患者理解的信息来支持明智决策。凭借三十年罕见病疗法研发经验，AOP Health强调医疗界协作的重要性。值此2026年罕见病日之际，该公司联合医疗专业人士、研究人员及患者代表，共同呼吁加强协作以生成、共享并更有效利用稀缺数据，从而提升罕见病患者的诊疗水平。

AOP Health全球治疗领域副总裁Melissa Fellner强调:“自1996年起投身罕见病领域的经历让我们深刻认识到，创新绝非孤军奋战。它需要持续投入数据资源，开展开放式协作，并将信息转化为患者能够实际应用的形式。”

秉承这一理念，AOP Health正在罕见病领域开展五项临床研究。该公司与众多国际知名大学的研究人员以及58家患者组织合作，其中多数组织专注于罕见病领域。这些合作旨在发挥协同效应，并强化证据基础。

协作是关键

哈勒（萨勒）大学医院内科教授、哈勒克鲁肯贝格癌症中心主任Haifa Kathrin Al-Ali医学博士认可AOP Health的观点。她表示：“若缺乏知情患者的参与，就难以产生真正反映日常临床实践的证据。因此，密切合作与平等交流至关重要，尤其在罕见病领域。”

因此，医生、患者与制药业之间的合作对推动研究进展至关重要。

欧盟新规要求患者知情同意

此外，患者参与正日益成为欧洲评估与决策流程的核心要素。诸如联合临床评估（JCA）等新框架，以及PICO（定义人群、对照组和患者相关结局）等结构化评估方法，均明确依赖于反映真实世界需求与体验的证据。因此，可靠且与患者相关的数据以及知情患者的观点正变得至关重要。

然而，患者要真正参与这些流程，必须具备相应的知识和能力。代表全球肺动脉高压患者的倡导组织PHA Europe（欧洲肺动脉高压协会）副主席 Eva Otter强调：“为满足欧洲要求并有效参与评估流程，我们需要获取以我们能理解语言呈现的可靠、循证信息。因此，患者友好的专家信息并非附加条件，而是知情参与和可信评估的前提。”

2026年罕见病日：拓展以患者为中心的资讯获取渠道

为配合2026年罕见病日，AOP Health将推出德语患者播客新一期节目，助力患者应对诊断结果。本期聚焦健康素养议题，并探讨了一个核心问题：患者如何才能充分了解病情并积极参与治疗？

链接

请于2026年2月26日至3月2日访问aop-health.com，参与罕见病日特别活动，并在此处收听播客节目“Ab jetzt ist alles anders? Leben nach und mit einer schwerwiegenden Diagnose”（《从此刻起一切都不同？与重症诊断共存的生活》）。

关于AOP Health

AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH（“AOP Health”）是一家跨国企业集团，其根基扎根于奥地利，集团总部即设于此。自1996年成立以来，AOP Health Group始终致力于开发满足未竟医疗需求的创新解决方案，尤其是在罕见病和重症监护医学领域。该集团作为综合治疗方案的国际先驱，通过子公司、代表处及强大的合作伙伴网络在全球开展业务。以“需求、科学、信任”为核心理念，AOP Health Group强调其对研发的坚定承诺，并重视与医疗专业人员和患者权益组织的合作，确保这些关键利益相关方的需求贯穿于企业行动的各个环节。（aop-health.com）

罕见病：合作是关键。图片来源：AdobeStock_1308212316